神经

诺华的依维莫司美国特批用于治疗癫痫相关的结节性硬化症

作者:伊文 来源:MedSci梅斯 日期:2018-04-15
导读

          结节性硬化症(TSC)是一种染色体显性遗传的罕见遗传病,全球约有一百万人患病。其中85%的TSC患者伴有癫痫,癫痫的发作会进一步加剧TSC的进展,不幸的是60%的与TSC相关的癫痫患者已经对癫痫治疗药物产生耐受。瑞士制药巨头诺华表示新一代的mTOR抑制剂--依维莫司的批准将会给这部分患者带来福音。

关键字:  诺华 

        结节性硬化症(TSC)是一种染色体显性遗传的罕见遗传病,全球约有一百万人患病。其中85%的TSC患者伴有癫痫,癫痫的发作会进一步加剧TSC的进展,不幸的是60%的与TSC相关的癫痫患者已经对癫痫治疗药物产生耐受。瑞士制药巨头诺华表示新一代的mTOR抑制剂--依维莫司的批准将会给这部分患者带来福音。

        临床研究显示,口服mTOR抑制剂用于辅助治疗时,与安慰剂相比,能够显著降低TSC相关癫痫患者的耐药频率。随机接受依维莫司治疗的患者,癫痫的发病频率明显降低,其中低剂量组降低29.3%,高剂量组降低39.6%,安慰剂组降低14.9%。

        依维莫司这次的特批标志着该药物已经有了三个TSC相关的临床适应症,另两个是巨细胞星形细胞瘤(SEGA)和肾血管平滑肌脂肪瘤。

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