神经

JNNP:自体造血干细胞移植与复发性硬化的比较研究

作者:佚名 来源:MedSci梅斯 日期:2020-11-13
导读

          目的:自体造血干细胞移植(AHSCT)作为多发性硬化症(MS)的治疗干预措施已有二十多年的历史。比较自体造血干细胞移植(AHSCT)和阿来组单抗(ALZ)治疗复发-缓解型多发性硬化症的疗效。使用两个大型MS中心前瞻性收集的数据,比较AHSCT和ALZ的疗效和安全性。

关键字:  造血干细胞移植 

        目的:自体造血干细胞移植(AHSCT)作为多发性硬化症(MS)的治疗干预措施已有二十多年的历史。比较自体造血干细胞移植(AHSCT)和阿来组单抗(ALZ)治疗复发-缓解型多发性硬化症的疗效。使用两个大型MS中心前瞻性收集的数据,比较AHSCT和ALZ的疗效和安全性。

        方法:总共有147名患者被纳入本研究,从2011年1月1日至2018年12月31日接受AHSCT或ALZ治疗的患者通过注册搜索确定并要求参与。至少每年对患者进行一次扩展残疾状态量表(EDSS)评估和MRI随访。应用环磷酰胺(200 mg/kg)和兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(6.0 mg/kg)预处理方案治疗69例AHSCT。接受ALZ治疗的患者(n=75)在5天内接受60毫克的剂量,然后病人根据需要服用。病人至少每年进行一次随访,评估残疾状况量表评分、不良事件和磁共振检查。

        结果:3年时AHSCT和ALZ的Kaplan-Meier估计值分别为88%和37%,p<0.0001。AHSCT和ALZ年化复发率的次要终点分别为0.04和0.1,p=0.03。在最后一次随访中,治疗开始后100天内,改善、稳定或恶化的患者比例分别为57%/41%/1%(AHSCT)和45%/43%/12%(ALZ),其中48/69患者接受AHSCT治疗的患者和0/75患者接受ALZ治疗的患者出现三级或以上不良事件。最常见的长期不良事件是甲状腺疾病,Kaplan-Meier估计3年内AHSCT为21%,ALZ为46%,p=0.005。

        结论:在这项观察性队列研究中,AHSCT治疗与维持“无疾病活动证据”的可能性较高相关。AHSCT治疗的前100天不良事件发生率更高,但之后在ALZ治疗的患者中更常见。

分享:

评论

我要跟帖
发表
回复 小鸭梨
发表

copyright©医学论坛网 版权所有,未经许可不得复制、转载或镜像

京ICP证120392号  京公网安备110105007198  京ICP备10215607号-1  互联网药品信息服务资格证书:(京)-非经营性-2017-0056
//站内统计 //百度统计 //谷歌统计 //站长统计
*我要反馈: 姓    名: 邮    箱: